全球血液治疗公司(GBT)近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意对该公司的补充新药申请(sNDA)进行备案和审查，该申请寻求加速批准Oxbryta(voxelotor)用于治疗4至11岁儿童镰状细胞病(SCD)，其新药申请(NDA)寻求批准适用于儿科患者的Oxbryta新的适龄分散片剂型。
Oxbryta是一种直接针对血红蛋白聚合的一流疗法，血红蛋白聚合是SCD中红细胞镰状化的根本原因，目前已被FDA批准以片剂剂型治疗12岁及以上患者的SCD。
FDA授予了NDA和sNDA的优先审查，提供了六个月的审查时间，并为两份申请指定了处方药用户费法案(PDUFA)的目标行动日期年12月25日。
在美国，约有名4至11岁的儿童患有镰状细胞病。Oxbryta小儿sNDA和NDA是基于非盲2a期HOPE-KIDS1研究(GBT-)的数据。在欧洲血液学协会(EHA)年虚拟大会上，对纳入本研究的45名4至11岁SCD儿童的数据进行了分析，结果表明，采用NDA研究主题的Oxbryta分散片剂型进行基于体重的治疗可使血红蛋白得到快速、持续的改善。还证明了溶血(或红细胞破坏)同时减少。
NDA寻求00mg分散片的批准。分散片制剂包含葡萄调味料，旨在分散于室温饮用水或其他透明饮料中，以便于吞咽，并允许4至11岁SCD儿童患者按体重给药。
对于FDA确定有可能在严重疾病的治疗、诊断或预防的安全性或有效性方面提供显著改善的疗法，给予优先审查。根据PDUFA协议，优先审查的目标是审查时间为6个月，而标准审查时间为10个月。
关于镰状细胞病
镰状细胞病(SCD)在美国约有人，在欧洲约有人，在世界各地有数百万人，特别是其祖先来自撒哈拉以南非洲的人。它也影响西班牙裔、南亚裔、南欧裔和中东裔。其是一种终生遗传的罕见血液疾病，会影响血红蛋白，血红蛋白是由红细胞携带的一种蛋白质，负责向全身组织和器官供氧。
由于基因突变，SCD患者会形成异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白。通过一个称为血红蛋白聚合的过程，红细胞变得病态——脱氧、新月形和僵硬。病情恶化会导致溶血性贫血(红细胞破坏导致血红蛋白降低)以及毛细血管和小血管堵塞，从而阻碍血液和氧气在全身的流动。输送到组织和器官的氧气减少会导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆的器官损伤。
关于Oxbryta(voxelotor)片剂
Oxbryta(voxelotor)是一种口服疗法，每日一次，适用于镰状细胞病(SCD)患者。Oxbryta通过增加血红蛋白对氧的亲和力而起作用。由于氧合的镰状血红蛋白不聚合，Oxbryta可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏，而红细胞镰状化和破坏是每一位SCD患者面临的主要病理。通过解决溶血性贫血和改善全身供氧，GBT认为Oxbryta具有改变SCD病程的潜力。
年11月25日，Oxbryta获得美国食品药品监督管理局(FDA)关于治疗12岁及以上成人和儿童SCD的加速批准。
作为加速批准的条件，GBT正在HOPE-KIDS2研究中研究Oxbryta，这是一项批准后的确认性研究，使用经颅多普勒(TCD)血流速度评估治疗降低2至15岁儿童卒中风险的能力。
鉴于对SCD新治疗方法的迫切需求，FDA批准了Oxbryta突破性治疗、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病名称，用于SCD患者的治疗。此外，Oxbryta获得了欧洲药品管理局(EMA)的优先药品(PRIME)称号，Oxbryta被欧洲委员会(EC)指定为治疗SCD患者的孤儿药品，Oxbryta在英国获得了药物和医疗产品管理局(MHRA)的有希望创新药物(PIM)称号。
EMA已接受GBT营销授权申请(MAA)进行审查，该申请寻求Oxbryta在欧洲的全面营销授权，以治疗12岁及以上SCD患者的溶血性贫血。
参考来源：U.S.FDAAcceptsforPriorityReviewSupplementalNewDrugApplicationforOxbryta(voxelotor)fortheTreatmentofSickleCellDiseaseinChildrenAges4to11
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